格隆匯1月14日丨和黃醫藥(00013.HK)今日宣佈沃瑞沙® (ORPATHYS®，賽沃替尼/ savolitinib)用於治療具有間質-上皮轉化因子("MET")外顯子14跳變的局部晚期或轉移性非小細胞肺癌成人患者的新適應症上市申請已取得中國國家藥品監督管理局("國家藥監局")批准。國家藥監局亦將早前沃瑞沙®在經治患者中的附條件批准轉為常規批准。 沃瑞沙®在中國的新適應症將擴展至同時涵蓋初治和經治患者。

此次國家藥監局批准是基於在MET外顯子14跳變非小細胞肺癌患者中開展IIIb 期確證性研究 的數據(NCT04923945) 。該研究一線治療隊列的初步療效和安全性數據已於 2023 年 9 月的世界肺癌大會(WCLC)上公佈。研究的最終數據已於2024年3月在歐洲肺癌大會(ELCC)公佈。

在初治患者中，獨立審查委員會評估的客觀緩解率("ORR")為62.1%、疾病控制率("DCR")為92.0%、中位緩解持續時間("DoR")為12.5個月 。至中位隨訪時間20.8個月的中位無進展生存期("PFS")為13.7個月及中位總生存期("OS")尚未達到。在經治患者中，獨立審查委員會評估的ORR為39.2% 、DCR為92.4% 、中位DoR為11.1個月。至中位隨訪時間12.5個月的中位PFS為11.0個月及中位OS尚未成熟。初治和經治患者均較早出現緩解(到達疾病緩解的時間1.4-1.6個月)。安全性特徵可耐受，亦沒有觀察到新的安全信號。最常見的3級或以上藥物相關治療不良事件(5%或以上的患者)為肝功能異常(16.9%)、谷丙轉氨酶升高(14.5%)、穀草轉氨酶升高(12.0% )、周邊水腫(6.0%)及γ-谷氨酰轉移酶升高(6.0%)。

上海交通大學醫學院附屬胸科醫院上海肺癌中心主任、賽沃替尼Ⅲb期確證性研究的主要研究者陸舜教授表示：「沃瑞沙®的IIIb期確證性研究是此類患者羣體中迄今為止國內樣本量最大的III期研究之一。沃瑞沙®在一線和二線治療中均顯示出明確的療效和耐受性，彰顯了其成為MET外顯子14跳變非小細胞肺癌標準療法的潛力。隨着沃瑞沙®獲批用於一線治療，我們能夠在更早的治療階段為患者提供這種有效的療法。我們期待將這種新療法帶給患者，並針對這種充滿挑戰的疾病，進一步優化其治療策略以改善患者的治療結果和生活品質。」

和黃醫藥研發負責人兼首席醫學官石明博士表示：「該批准是我們在解決 MET 外顯子 14 跳變非小細胞肺癌患者未被滿足的醫學需求的道路上邁出的重要一步。獲批不僅是對我們研究的認可，也凸顯了我們針對靶點開發藥物來解決未被滿足的醫療需求的決心。我們致力於進一步推動研究並擴展沃瑞沙®的可及性，希望最終能為這種充滿挑戰性的肺癌的治療帶來改善。與此同時，我們還將繼續探索沃瑞沙®在其他MET驅動疾病中的應用，以幫助更多可能從這種靶向藥物中獲益的患者。」

阿斯利康中國腫瘤業務總經理關冬梅女士表示： 「這項批准進一步鞏固了沃瑞沙®治療該類生物標記驅動肺癌的變革性地位 。很高興看到現在我們可以為中國伴有MET外顯子14跳變的進展期非小細胞肺癌患者提供一線治療和二線治療選擇 。通過與和黃醫藥的合作，我們正在推動沃瑞沙®用於解決對EGFR-TKI1的耐藥性，為治療MET突變和擴增癌症開啟新的可能性，並將這種創新療法的覆蓋範圍擴展到更多患有此類肺癌的患者。」

賽沃替尼是中國首個獲批的選擇性MET抑制劑，由我們的合作夥伴阿斯利康針對該患者羣體以商品名沃瑞沙®將其推出市場及銷售。